JNNP： 复发缓解型多发性硬化症的造血干细胞移植——一项观察性队列研究

目前流行的理论认为多发性硬化症是一种由 B 淋巴细胞和 T 淋巴细胞介导的自身免疫性炎症疾病，导致中枢神经系统（CNS）脱髓鞘、胶质细胞增生和轴突变性。发病时最常见的病程是复发-缓解型多发性硬化症（RRMS），其特征是中枢神经系统出现不同程度的炎症发作，造成不同程度的残障。随着时间的推移，RRMS 通常会转变为以神经变性和残疾累积为特征的继发性进展（SPMS）病程。

越来越多的证据支持使用自体造血干细胞移植（aHSCT）治疗复发复发-缓解型多发性硬化症（RRMS），但它尚未被纳入大多数国家的临床指南。本研究的目的是评估在常规医疗中实施aHSCT的疗效和安全性。相关研究结果发表在近期英国医学杂志子刊<JNNP>杂志上。

来自瑞典的学者对 231 名患者进行了评估，最终分析包括 2020 年 1 月 1 日前在瑞典接受 aHSCT 治疗的 174 名 RRMS 患者。通过对瑞典多发性硬化症登记处收集的前瞻性数据进行回顾性分析，对疗效进行评估。通过分析患者电子病历中的数据，评估了接受aHSCT后100天内与手术相关的安全性。

结果中位随访时间为5.5年（IQR：3.4-7.5），5年后无疾病活动迹象的Kaplan-Meier估计值为73%（95% CI 66%-81%），10年后为65%（95% CI 57%-75%）。在基线残疾的 149 名患者中，有 80 人（54%）病情有所改善，55 人（37%）病情稳定，14 人（9%）病情恶化。每名患者的平均不良反应次数为：3级为1.7次（±SD：1.5次），4级为0.06次（±SD：0.3次）。发热性中性粒细胞减少症是最常见的不良事件，影响了68%的患者。没有出现与治疗相关的死亡率。

综上，使用aHSCT治疗RRMS可使大多数患者摆脱疾病活动，且不良反应可接受。该疗法应被视为高度活动性RRMS患者的标准治疗方法。

原始出处：

Silfverberg T, Zjukovskaja C, Ljungman P, et al. Haematopoietic stem cell transplantation for treatment of relapsing-remitting multiple sclerosis in Sweden: an observational cohort study. Journal of Neurology, Neurosurgery & Psychiatry 2024;95:125-133.