作者:佚名
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据外媒消息,科学家已经开发出一种新的方法来修复遗传性免疫缺陷病症——X 连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)患者造血干细胞中的缺陷基因。科学家将修复的干细胞移植到小鼠体内,这些干细胞会发育成具有正常功能的白细胞,这也证明可以使用这一方法治疗患有 X-CGD 疾病的患者。X-CGD 是一种治疗选择有限的遗传性疾病,由 CYBB 基因突变引起,会造成 NOX2 蛋白缺陷,损害白细胞的抗感染能力。X-CGD
基因疗法也好,CRISPR技术也好,和基因编辑相关的产品是未来的发展方向,而这也给FDA的监管带来了新的挑战——毫无疑问,为了让这些产品顺利上市,更精准的监管政策是必须的。近日,美国FDA局长Robert Califf博士和FDA政策办公室的高级政策顾问Ritu Nalubola博士在官方博客上发表长文,对这个问题进行了详细探讨。以下是全文的主要内容。 近期科学的进步让我们可以准确有
韩春雨的NgAgo技术深陷可重复性泥潭,韩国学者发表文章称,NgAgo能在体外切割RNA(核糖核酸),而非如韩春雨论文所称在哺乳细胞内切割DNA(脱氧核糖核酸)。 2016年11月,在《自然-生物技术》上,韩国基础科学研究所基因编辑中心金镇洙(Jin-Soo Kim)团队与另两个团队一起,发表了一篇评论通信文章,表示利用河北科技大学韩春雨课题组的NgAgo技术未能检测到DNA引导的基因组编
一个国际科研小组26日在美国《细胞》杂志上宣布,他们把人类干细胞注入猪胚胎中,首次成功培育出人猪嵌合体胚胎,并在猪体内发育了3到4周时间。人猪嵌合体研究面临巨大的伦理争议,但科学家认为,这项工作最终有助在动物体内培育出可供移植的人类器官,从而解决移植器官来源严重不足的难题。“我们认为这项工作意义重大,是干细胞研究领域的一个里程碑,”论文第一作者、美国索尔克生物研究所研究员吴军对新华社记者说,“这是
癌症是一种异质性疾病(heterogeneous disease),而且不同的癌症亚型之间也有着不同的遗传根源,因此多种类型的癌症往往会依赖于多种途径得以发展,而且其对抗癌制剂的反应也并不相同,目前对于研究人员最大的挑战就是如何精确地定义癌症利用的多种途径,以及寻找癌症易感性来帮助开发新
美国华盛顿时间 2 月 14 日 11 时(北京时间 2 月 15 日 0 时),人类基因编辑研究委员会正式就人类基因编辑的科学技术、伦理与监管向全世界发布研究报告。报告将人类基因编辑分为基础研究、体细胞、生殖细胞 / 胚胎基因编辑三大部分,分别就这三方面的科学问题、伦理问题以及监管问题进行了讨论并提出相关原则。
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