NEJM：清髓性自体造血干细胞移植治疗重度硬皮病
2018-01-04 zhangfan MedSci原创
研究认为，清髓性自体造血干细胞移植可使硬皮病患者获得长期受益，表现为无事件生存以及总生存期延长
研究招募了成年重度硬皮病患者，其中36人接受清髓自体干细胞移植，39人接受环磷酰胺。主要终点为54个月后疾病特征层次结构评估：包括死亡、无事件生存（无呼吸、肾功能或心脏衰竭生存）、肺活量、残疾指数评分、健康评估问卷、改良罗德南皮肤评分。
54个月后，移植组综合评估分数显示出极大的优越性（67%的指标移植组显示优越性，33%的指标化疗组显示出优越性）。接受移植或完成9轮化疗的患者中，54个月，移植组无事件生存率为79%，化疗组为50%(P=0.02)。72个月后，Kaplan-Meier无事件生存率(74% vs. 47%)以及总生存率(86% vs. 51%)移植组占优。54个月后，移植组9%的参与者进行了抗风湿治疗，而化疗组为44%。治疗相关的患者死亡率，54个月和72个月，移植组分别为3%和6%，化疗组未发生治疗相关的死亡事件。
研究认为，清髓性自体造血干细胞移植可使硬皮病患者获得长期受益，表现为无事件生存以及总生存期延长。
原始出处：
Keith M. Sullivan et al. Myeloablative Autologous Stem-Cell Transplantation for Severe Scleroderma. N Engl J Med. January 4， 2018.
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作者：zhangfan
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