作者:佚名
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作者:佚名
本周,科学家首次尝试在人体内进行基因编辑,以便永久性改变人类基因来治愈疾病。该临床试验在美国加利福尼亚完成,受试者是44岁的 Brian Madeux,随着实验展开,上亿个正确的基因拷贝和用来对他本体基因进行精准编辑的工具一起随静脉注射进入他的体内。 Madeux 患有的是一种叫做“亨特综合征”(Hunter syndrome)的代谢性疾病,这是一种由于基因突变导致的遗传性疾病,成为第一个受
《自然》杂志列出2018值得期待科学事件,基因编辑工具引入临床治疗,干细胞治疗等上榜
导读:1月8日,一篇揭示“免疫系统干扰CRISPR实现疾病治疗”的研究引起Nature的关注。虽然基因编辑被称为“世纪发现”,为多种疾病、生命医学研究带来了很多惊喜,但是,它却面临着很多风险和未知,其中包括患者自身的免疫反应。CRISPR基因编辑技术自2013年以来就一直是研究热点,在疾病治疗上被寄予厚望。现在,这一发表在bioRxiv(尚未进行同行评议)上的最新研究却揭示,人体自身的免疫系统会影
尽管目前还不能确知基因编辑技术是否会带来一场“技术革命”,但已经可以明显看到它在生物技术发展、科学发展、人类健康、伦理等方面的重要性和随之而来的挑战。
据外媒报道,科学家已经成功地编辑了人类心脏细胞中的 DNA,以纠正导致致命疾病的突变。如果这项基因编辑技术被证明是安全的,它可以永久治愈患有遗传性疾病的儿童,这些儿童在十几岁时就被被迫坐上轮椅。
基因编辑技术是在DNA水平上对遗传物质进行人为修改的技术,也被称之为“分子魔剪”。它最早可追溯到20世纪70年代的同源重组技术,在人类历史上首次实现了对遗传物质的定点修饰。但是因为同源重组效率极其低下,必须借助于胚胎干细胞才能实现基因修饰,而且复杂的操作也限制了它的应用。所以早期的分子魔剪又大又笨重,效率也很低。
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医路相伴,成就大医
好文章学习了
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