Nat Commun：基因编辑技术用于临床又有新进展

2018-05-13 佚名生物360

想像一下在未来的某一天，我们可以将一个被引导的生物机器放入患者的体内，它可以寻找每个细胞中有缺陷的基因序列，然后进行精准编辑从而纠正偏差。

想像一下在未来的某一天，我们可以将一个被引导的生物机器放入患者的体内，它可以寻找每个细胞中有缺陷的基因序列，然后进行精准编辑从而纠正偏差。

这项技术被称为基因编辑，阿尔伯塔大学的研究人员刚刚发表了一项研究成果，有望使该技术更接近于临床应用。

“我们已经发现了一种方法，通过用合成的称为桥联核酸或 BNA 来取代天然引导分子，大大提高了基因编辑技术的准确性，”加拿大分子疗法研究主席 Basil Hubbard 说。这位研究负责人也是阿尔伯塔大学药理学系的助理教授。

他和他的团队已经就他们的发现提交了专利，并希望与制药行业合作将其纳入治疗领域。

自发现 CRISPR / Cas9 系统以来，人们对基因编辑技术的关注度一直在迅速增加。该系统天然存在于细菌中，用于抵御其天敌，称为噬菌体。

“它允许细菌存储关于先前感染的信息，然后通过它来找出并切割入侵体的 DNA 来摧毁入侵体。” Hubbard 解释说。

“研究人员已经意识到，这个系统还可以按特定的程式在人类细胞中切割特定的 DNA 序列，从而允许我们编辑我们的基因。然而，其中一个主要问题是此系统不是能够完全的精准操作，有时它会削减了一个类似的但并不是靶向的基因。”

他指出，使用天然的 RNA 引导分子，Cas9 系统已经比较准确，只有大约百分之一的时侯出错。

“然而，鉴于人体内有数万亿个细胞，哪怕只有一个百分比的出错率也是非常可怕的，因为基因编辑是永久性的，一个错误的切割可能会导致患者最终会患上像癌症这样的严重疾病。”

经由 Hubbard 和他的团队（其中包括研究的第一作者，博士生 Christopher Cromwell）的改进，新的 BNA 引导分子在寻求正确的 DNA 切割方面表现则更为稳定和严谨。

“我们的研究表明，在某些情况下，使用桥接核酸引导 Cas9 可以将其特异性提高 10，000 倍以上 – 这是一个显着的改进。”Hubbard 说。

虽然基因编辑技术仍然有几个需要克服的障碍，包括如何将其有效地输送到人体内等，但它还是很可能有一天会用于治疗各种遗传疾病，从肌营养不良到血友病和各种癌症等。

上述研究论文刊登在了近期的《自然 - 通讯》杂志上。

原始出处：Cromwel CR, Sung K, Park J, et al. Incorporation of bridged nucleic acids into CRISPR RNAs improves Cas9 endonuclease specificity. Nat Commun. 2018 Apr 13;9(1):1448.

作者：佚名

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