WFH 2020:四年数据显示,A型血友病基因疗法valoctocogene roxaparvovec可持续减少出血

2020-06-18 Allan MedSci原创

长达四年的数据显示,输注实验性基因疗法valoctocogene roxaparvovec后,严重A型血友病患者的出血率显著降低。

制药公司BioMarin近日公布了正在进行的I / II期试验结果,长达四年的数据显示,输注实验性基因疗法valoctocogene roxaparvovec后,严重A型血友病患者的出血率显著降低,VIII因子水平得到改善。

BioMarin首席研究员John Pasi在世界血友病联合会(WFH)峰会上介绍了研究结果。在WFH上展示的研究结果包括6e13 vg / kg队列的四年数据和4e13 vg / kg队列的三年数据。BioMarin指出,所有研究参与者均在基线时患有严重的A型血友病。

6e13 vg / kg队列中的6例患者先前曾接受过VIII因子预防,在用valoctocogene roxaparvovec治疗后的四年中,与输注前的基线相比,累积年平均出血率(ABR)下降了95%,至0.8。在第四年,平均ABR为1.3,而在治疗前一年,平均ABR为16.3。BioMarin指出,在6e13 vg / kg队列的所有7例研究参与者中,86%(6/7)的患者在四年后无出血。

 

原始出处:

https://www.firstwordpharma.com/node/1733376

作者:Allan



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