联拓生物完成Mavacamten在中国健康志愿者中的I期药代动力学研究
2022-05-10 联拓生物 联拓生物
该研究与正在进行的mavacamten用于治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者的III期临床试验EXPLORER-CN平行开展。
2022年5月9日，联拓生物宣布已完成mavacamten在中国健康志愿者中的I期药代动力学研究。在中国健康成人受试者中，单次口服mavacamten并未显现出新的安全性信号。此次研究数据显示出良好的药代动力学特征、安全性和耐受性，与联拓生物合作伙伴百时美施贵宝旗下全资子公司MyoKardia在美国健康志愿者中进行的mavacamten I期药代动力学研究结果相当。
肥厚型心肌病（HCM）是一种由心肌过度收缩和左心室血液充盈受阻引起的慢性进行性疾病，可导致衰弱症状和心脏功能障碍。据估算，全球每500人中就有1位肥厚型心肌病患者。肥厚型心肌病最常见的原因是心肌肌小节蛋白的基因突变。在梗阻性或非梗阻性肥厚型心肌病患者中，劳力可导致疲劳或呼吸困难，影响患者的日常生活。肥厚型心肌病还与房颤、卒中、心力衰竭和心源性猝死风险的增加有关。
mavacamten是首个且目前唯一获得美国FDA批准的心肌肌球蛋白抑制剂，适用于治疗纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级为II-III级的有症状梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，以改善患者的功能和症状。Camzyos是一种心肌肌球蛋白选择性的别构可逆性抑制剂。Camzyos调节能进入“可结合肌动蛋白”（产生收缩力）状态的肌球蛋白头的数量，从而减少动力产生（收缩期）和残留（舒张期）横桥形成的概率。过量的肌球蛋白-肌动蛋白横桥的形成和超松弛状态的失调是HCM的机理特征。Camzyos将整体肌球蛋白群转变到节能、可募集的超松弛状态。在HCM患者中，用Camzyos抑制肌球蛋白可减少动力性左心室流出道（LVOT）梗阻并改善心脏充盈压。
此药代动力学研究是一项开放标签、平行分组、单中心的I期临床研究，旨在评估44名中国健康志愿者单次口服mavacamten的情况。与该研究同时推进的，还包括正在进行的mavacamten用于治疗中国有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者的III期临床试验。如果该药代动力学研究及III期临床试验获得积极结果，将助力联拓生物向国家药品监督管理局递交“新药上市申请”，为该药物在中国的注册审批提供支持。
“在此向所有参与mavacamten在中国健康志愿者中进行的I期药代动力学研究的受试志愿者及研究人员表示感谢。”联拓生物首席执行官王轶喆博士表示，“该试验的快速开展将帮助我们尽快实现早日让患者获益于mavacamten的目标。随着正进行的EXPLORER-CN III期试验持续取得进展，我们相信此次I期药代动力学研究的结果将进一步推动我们为中国oHCM患者引入这一潜在颠覆性药物的进程。”
联拓生物于2020年8月获得了百时美施贵宝旗下全资子公司MyoKardia的许可授权，在中国大陆、香港、澳门、台湾、泰国和新加坡对mavacamten 进行开发和商业化。联拓生物目前正在开展一项多中心、双盲、随机、安慰剂对照的III期临床研究——EXPLORER-CN，旨在评估mavacamten在用于治疗有症状的oHCM中国患者中的疗效和安全性。Mavacamten于2022年2月在中国已被授予“突破性治疗药物”认证，用于治疗oHCM患者。2022年4月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准mavacamten（商用名称：Camzyos）用于治疗纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级为II-III级的有症状oHCM患者，以改善患者的功能和症状。
版权声明：
本网站所有注明“来源：梅斯医学”或“来源：MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明“来源：梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的，转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
#CAM#
61
#药代#
49
#ACA#
36
#志愿者#
41
#药代动力学#
61