BJH：使用三氧化二砷和全反式维甲酸治疗而不进行化疗的急性早幼粒细胞白血病患者的长期真实世界结局：回顾性单中心研究

三氧化二砷 （ATO） 和全反式维甲酸 （ATRA） 是治疗急性早幼粒细胞白血病 （APL） 的支柱，此外还有针对高危患者的化疗。一 研究团队描述了他们在不使用化疗药物的情况下使用ATO和ATRA治疗所有风险等级的APL患者的经验。

患者接受ATO和ATRA诱导，然后在达到形态学缓解后接受ATO和ATRA的三个巩固周期（每个周期相隔1个月）。中危和高风险疾病患者再接受ATRA，6-巯基嘌呤和甲氨蝶呤维持2年。该研究共纳入206名患者。大多数患者为中等风险（51.9%），其次是高风险（43.2%）。分化综合征见于41例患者（19.9%）。

图1 Kaplan-Meier曲线显示整个研究人群的无事件生存期(A)和总生存期(B)。EFS，无事件生存;OS，总生存率

图2 Kaplan-Meier曲线显示排除早期死亡患者后的无事件生存期(A)和总生存期(B)诱导起始7天)。EFS，无事件生存;OS，总生存率。

总体而言，25名患者（12.1%）在开始治疗后7天内死亡。7例患者在随访期间复发。整个队列的平均（SD）估计的5年无事件生存期（EFS）和总生存期（OS）分别为79%[5.8%]和80%[5.8%]。在排除治疗开始后 7 天内死亡的患者后，估计 5 年 EFS 和 OS 的平均 （SD） 分别为 90% [5.8%] 和 93% [3.9%]。

总的来说，这项研究表明，ATO+ATRA的组合可以有效地用于治疗所有风险类型的APL，而无需额外的化疗。在早期死亡率方面，该方案与其他方案相关的结果可比较，并具有极好的长期结果。在低收入和中等收入国家，没有氧化石墨烯，到医院就诊可能会延迟，患者通常存在感染(这就排除了使用蒽环类药物)，这种方案是一种极好的、具有成本效益的一线方案。

原始出处：

Singh C, Yanamandra U, Karunakaran P, Jindal N, Kumar SR, Saini N, Jandial A, Jain A, Das C, Lad D, Prakash G, Khadwal A, Naseem S, Das R, Varma N, Varma S, Malhotra P. Long-term real-world outcomes of patients with acute promyelocytic leukaemia treated with arsenic trioxide and all-trans retinoic acid without chemotherapy-a retrospective, single-centre study. Br J Haematol. 2022 Dec 18. doi: 10.1111/bjh.18618. Epub ahead of print. PMID: 36529704.