EASD 2023：干细胞疗法 VX-880 治疗1型糖尿病的积极临床数据，1/3患者不再需要胰岛素

总部位于马萨诸塞州波士顿的美国生物制药公司Vertex Pharmaceuticals公布了干细胞衍生疗法VX-880的I/II期临床试验A阶段和B阶段的长期结果。

结果提示：

- 在A阶段和B阶段中，所有用VX-880治疗的患者都有超过第90天的随访数据，并证明了胰岛细胞植入和葡萄糖响应性胰岛素产生

- 所有患者的血糖控制指标均有改善，包括HbA1c下降、血糖时间范围内上升、胰岛素使用减少或消除

- 至少随访1年的两名患者符合主要终点标准，即消除严重低血糖事件(SHEs)和糖化血红蛋白< 7.0%

- VX-880通常耐受性良好

- C部分同时给药正在进行中-

在第59届欧洲糖尿病研究协会年会（European Association for the Study of Diabetes）的会议上公布的早期数据显示，有三分之一的患者在接受Vertex候选药物治疗后达到了胰岛素独立。

随访12个月（至少）的两名患者同样达到了研究终点，即在 90 天至 12 个月期间消除了严重低血糖事件（SHE）。

这些结果是继2023年6月发布数据之后的又一结果，该数据详细说明了首批两名患者实现了胰岛素独立治疗并达到了研究的主要终点。

第一位患者在治疗 270 天后实现了胰岛素独立，并持续到随访的第24个月。根据Vertex公司的公告，这名患者患有1型糖尿病（T1D）将近42年，每天接受34个单位的胰岛素。

第二位患者在第180天开始不再使用胰岛素，并持续了12个月的随访。该患者患 T1D 长达 19 年，每天接受 45.1 个单位的胰岛素。该患者在第 15 个月时不得不重新开始胰岛素治疗，但每日剂量大大降低，仅为 4 个单位。

第三位患者在治疗 180 天后就不再需要胰岛素了。

除了胰岛素独立性外，I/II期研究的新数据还显示，VX-880在90天时诱导了研究A部分和B部分所有参与者的胰岛细胞移植。而现在这些患者能够产生内源性葡萄糖反应性胰岛素，并在各种指标（包括 HbA1c 和时间范围）上表现出更好的血糖控制。

据Vertex公司发布的公告称，在接受VX-880治疗前，所有入组患者都患有长期T1D，没有内源性胰岛素分泌的迹象，平均每天需要34个单位的胰岛素。所有患者还都有反复发生严重低血糖的病史。

VX-880是一种基于异体干细胞的研究性疗法，通过提供完全分化和胰岛素分泌的胰岛细胞，进而恢复人体对葡萄糖反应的胰岛素分泌能力，促进血糖控制。VX-880 设计为通过肝门静脉输注。患者需要接受免疫抑制治疗才能接受这种候选药物。

Vertex公司的T1D项目还包括VX-264，据该公司网站介绍，这种研究疗法将干细胞衍生的胰岛细胞封装在保护装置中，植入患者体内。由于该装置旨在保护治疗细胞免受排斥的影响，因此VX-264的研究无需使用免疫抑制疗法。

Vertex技术总监Carmen Bozic在一份声明中说："VS-880的I/II期研究数据对VS-264的开发也特别有意义，因为 "这些同样的VX-880细胞是我们VX-264细胞加装置计划的基础"。