Ann Neurol：vigabatrin预防性治疗可降低结节性硬化综合症患儿癫痫的发作风险和严重程度
2021-05-12 MedSci原创 MedSci原创
70%-90%的结节性硬化综合症（TSC）患儿都会出现癫痫，而且往往对药物有耐受性。最近，有学者提出了预防性抗癫痫治疗的概念，以改变癫痫的自然进展。本研究中，研究人员进行了一项多中心临床试验（EPIS
70%-90%的结节性硬化综合症（TSC）患儿都会出现癫痫，而且往往对药物有耐受性。最近，有学者提出了预防性抗癫痫治疗的概念，以改变癫痫的自然进展。本研究中，研究人员进行了一项多中心临床试验（EPISTOP），旨在比较TSC婴儿的预防性与常规抗癫痫治疗的效果，研究结果已发表于Ann Neurol。
研究纳入94名无癫痫发作史的TSC婴儿，每月接受视频脑电图（EEG）随访，并接受vigabatrin作为常规抗癫痫治疗，在第一次电图或临床发作后开始，或在癫痫发作前检测到癫痫样EEG活动时进行预防。随访受试者至其2岁。主要终点是首次临床发作的时间。
结果显示，在54名受试者中，在癫痫发作前发现了癫痫样脑电图异常的情况。27人被纳入RCT，27人被纳入OLT。预防性治疗组婴儿到首次临床发作的时间明显长于常规治疗：[RCT：364天（95%置信区间[CI]=223-535）vs124天（95%CI=33-149）；OLT：426天（95%CI=258-628）vs106天（95%CI=11-149）]。分组后一年汇总分析显示，预防性治疗降低了临床发作（OR=0.21，p=0.032）、耐药性癫痫（OR=0.23，p=0.022）和婴儿痉挛（OR=0，p<0.001）的风险。没有发现与预防治疗有关的不良事件。
综上所述，该研究结果表明，vigabatrin的预防性治疗是安全的，且改变了TSC的自然发作史，降低了癫痫的发作风险和严重程度。
原始出处：
Katarzyna Kotulska, et al., Prevention of Epilepsy in Infants with Tuberous Sclerosis Complex in the EPISTOP Trial. Ann Neurol. 2021 Feb;89(2):304-314. doi: 10.1002/ana.25956.
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