Vertex显示了CF药物Kalydeco益处的真实世界数据
2018-06-10 MedSci MedSci原创
Vertex提供了长期的观察数据，强调了Kalydeco对囊性纤维化患者的益处。使用来自两个大型独立囊性纤维化（CF）的真实世界数据，将用该药物（一种囊性纤维化跨膜（CFTR）调节剂）治疗的患者与从未接受过这种治疗的匹配患者的比较组进行比较。据该公司称，观察性研究表明，与根据年龄，性别和疾病严重程度匹配的从未接受过CFTR调节剂的患者相比，使用Kaledeco（ivacaftor）治疗的患者死亡，
Vertex提供了长期的观察数据，强调了Kalydeco对囊性纤维化患者的益处。
使用来自两个大型独立囊性纤维化（CF）的真实世界数据，将用该药物（一种囊性纤维化跨膜（CFTR）调节剂）治疗的患者与从未接受过这种治疗的匹配患者的比较组进行比较。
据该公司称，观察性研究表明，与根据年龄，性别和疾病严重程度匹配的从未接受过CFTR调节剂的患者相比，使用Kaledeco（ivacaftor）治疗的患者死亡，移植，住院和肺部恶化较少。
报告称，这一结果与自该药物上市第一年以来的所有年度分析结果一致。该药物在英国上市4年，在美国上市5年。
在对2016年数据的分析中，美国接受治疗的患者中死亡(0.4% vs . 1.0%)或接受过移植(0.3% vs . 1.1%)的比例明显低于对照组。
在英国也观察到了类似的趋势，尽管这在统计学上并不显着(死亡0.4% vs 0.9%)；该公司指出，移植率为0.2%，而非0.9%。
在两个研究中，与对照组相比，接受治疗的患者的肺部急性加重（PEx）和住院的风险显着降低。
在英国的数据中，PEx住院率为24.5％比43.3％，PEx为31.6％比54.5％。在美国的数据中，任何原因的住院率为23.9％比35.6％，PEx为23.3％比32.4％。
"虽然这些都是观察性研究，但它们应该如何解释这些研究存在局限性，与对照组相比，我们发现ivacaftor治疗随着时间的推移对患者有一系列重要益处，" 研究作者兼伦敦皇家布朗普顿医院的兼职教授Diana Bilton教授指出。
"这些研究支持CFTR调节剂疗法能够改变囊性纤维化患者的疾病进程的想法。"
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