FDA授予OTL-102孤儿药称号，用于治疗X连锁慢性肉芽肿（X-CGD）
2020-01-30 Allan MedSci原创
全球基因治疗领域的领导者Orchard Therapeutics今日宣布，美国FDA已经授予了OTL-102治疗X连锁慢性肉芽肿（X-CGD）的孤儿药称号。
全球基因治疗领域的领导者Orchard Therapeutics今日宣布，美国FDA已经授予了OTL-102治疗X连锁慢性肉芽肿（X-CGD）的孤儿药称号。Orchard Therapeutics的首席监管官Anne Dupraz说：“我们很高兴获得FDA授予的孤儿药称号，因为FDA认识到OTL-102可以解决X-CGD患者的诸多问题，这种疾病危及生命，并且医疗需求未被满足”。
慢性肉芽肿病（CGD）是一种遗传异质性疾病，特征为反复发生危及生命的细菌及真菌感染和肉芽肿形成。CGD由吞噬细胞中的烟酰胺腺嘌呤二核苷酸磷酸（NADPH）氧化酶复合体缺陷导致，后者由吞噬细胞氧化酶构成。本病以男性为主，因为超过50%的基因突变为X-连锁。
原始出处：
https://www.firstwordpharma.com/node/1696933?tsid=4
本文系梅斯医学（MedSci）原创编译整理，转载需授权!
作者：Allan
版权声明：
本网站所有注明“来源：梅斯医学”或“来源：MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明“来源：梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的，转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
#OTL-102#
33
#X连锁#
33
#肉芽肿#
25
#孤儿药称号#
23