FDA将优先审查C5补体单抗Eculizumab用于治疗视神经脊髓炎NMOSD患者
2019-02-24 不详 MedSci原创
Alexion Pharmaceuticals公司今天宣布，FDA接受优先审查sBLA（ eculizumab），该公司的第一个C5补体抑制剂，用于治疗具有抗水通道蛋白-4（AQP4）自身抗体的神经脊髓炎视神经疾病（NMOSD）患者。
Alexion Pharmaceuticals公司今天宣布，FDA将优先审查sBLA（ eculizumab），该公司的第一个C5补体单抗，用于治疗具有抗水通道蛋白-4（AQP4）自身抗体阳性的神经脊髓炎视神经疾病（NMOSD）患者。
NMOSD是一种罕见、具有破坏性、补体介导的中枢神经系统疾病。其中具有抗AQP4自身抗体的患者约占所有NMOSD患者的四分之三。AQP4是大脑和脊髓中对神经细胞存活至关重要的蛋白质，抗AQP4自身抗体的结合会引起补体的激活，CNS中的重要细胞被破坏，从而导致脱髓鞘和神经元的死亡，最终引起失明瘫痪，有时甚至是死亡。
Eculizumab是一线的补体抑制剂，通过抑制补体中的C5蛋白发挥作用。
Alexion执行副总裁兼研究主管John Orloff博士说："考虑到NMOSD对患者产生的负面影响以及目前尚无批准治疗药物的事实，我们将尽快推进Eculizumab用于患者的治疗。"
Eculizumab已受到美国、欧盟和日本的孤儿药认证用于治疗的NMOSD患者。
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