NEJM：Voxelotor治疗镰状细胞性贫血
2019-08-08 MedSci MedSci原创
研究发现，voxelotor显著提高镰状细胞性贫血患者血红蛋白水平，降低溶血标记物
去氧镰刀血红蛋白(HBS)聚合驱动镰状细胞病的病理生理学，直接抑制HBS聚合有可能改善疾病。近日研究人员考察了HBS聚合抑制剂Voxelotor的疗效。
在本次III期临床研究中，研究人员比较了两种剂量水平的voxelotor（1500mg和900mg，每日一次口服）与安慰剂治疗镰状细胞疾病的疗效和安全性。主要终点是血红蛋白反应的参与者的百分比，其定义为第24周较基线增加超过1.0g/dL。
共有274名受试者，大多数参与者患有镰状细胞性贫血（纯合子血红蛋白S或血红蛋白Sβ0-地中海贫血），大约三分之二的人在基线时接受了羟基脲治疗。在意向性治疗分析中，1500 mg voxelotor治疗组（51%）受试者的血红蛋白反应率明显高于安慰剂组（7%）。24周内，所有接受voxelotor治疗人群的贫血风险降低。在第24周，与安慰剂组相比，1500 mg voxelotor治疗组的间接胆红素水平和网织红细胞百分比明显降低。组间不良事件率相近，1500 mgvoxelotor治疗组26%的受试者发生至少3级不良事件，900 mg voxelotor组为23%，安慰剂组26%。大多数不良事件与试验药物或安慰剂无关。
研究发现，voxelotor显著提高镰状细胞性贫血患者血红蛋白水平，降低溶血标记物。
原始出处：
Elliott Vichinsk et al. A Phase 3 Randomized Trial of Voxelotor in Sickle Cell Disease. N Engl J Med， August 8， 2019.
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