首次RNAi基因治疗药物获得FDA批准用于治疗hATTR成年患者
2018-08-12 MedSci MedSci原创
美国食品和药物管理局于本周五批准Alnylam Pharmaceuticals的Onpattro(patisiran)用于治疗遗传性转甲状腺素淀粉样变性(hATTR)引起的多发性神经病变的成年患者,这是美国首个批准用于治疗该适应症的药物。同时该药物也是第一个获批的siRNA基因疗法。
作者:MedSci
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