Lancet子刊：罗扎诺利珠单抗在全身性肌无力患者中的安全性和有效性研究

全身性肌无力症（MG）是一种慢性的、不可预测的、使人衰弱的自身免疫性疾病。这种疾病需要新的治疗方法，因为传统疗法有其局限性，如副作用（如增加感染风险）或对症状控制不足。罗扎诺利珠单抗是一种新生的Fc受体阻断剂，可能为重症肌无力症提供一种新的治疗选择。本研究旨在评估罗扎诺利珠单抗治疗全身性MG的安全性和有效性。

MycarinG是一项随机、双盲、安慰剂对照的适应性3期研究，在亚洲、欧洲和北美的81家门诊中心和医院进行。招募了乙酰胆碱受体（AChR）或肌肉特异性激酶（MuSK）自身抗体阳性的全身性重症肌无力患者，重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）评分至少为3（非眼部症状），重症肌无力定量评分至少为11。患者被随机分配（1:1:1）接受皮下注射，每周一次，为期6周，注射7mg/kg、10mg/kg或安慰剂的罗扎诺利珠单抗。

在2019年6月3日至2021年6月30日期间，对300名患者进行了资格评估，其中200人入选。66人（33%）被随机分配到罗扎诺利珠单抗 7 mg/kg，67人（34%）被分配到10 mg/kg，67人（34%）被分配到安慰剂。从基线到第43天的MG-ADL得分的减少在罗扎诺利珠单抗 7 mg/kg组（最小二乘平均变化-3.37 [SE 0.49]）和10 mg/kg组（-3.40 [0.49]）大于安慰剂（-0.78 [0.49]； 7mg/kg，最小二乘法平均差异-2.59 [95% CI -4.09 to -1.25], p<0-0001；10mg/kg，-2-62 [-3.99 to -1.16], p<0-0001）。在接受罗扎诺利珠单抗7 mg/kg治疗的64名患者中，有52名（81%）出现了TEAEs，在接受10 mg/kg治疗的69名患者中，有57名（83%）出现了TEAEs，在接受安慰剂治疗的67名患者中，有45名（67%）出现了TEAEs。最常见的TEAEs是头痛（7 mg/kg组29人[45%]， 10 mg/kg组26人[38%]，安慰剂组13人[19%]），没有死亡发生。

综上，无论是7mg/kg还是10mg/kg的剂量，罗扎诺利珠单抗都对全身性肌无力患者的患者报告和研究者评估的结果有临床意义的改善。两种剂量的患者普遍耐受性良好。

参考文献：

Safety and efficacy of rozanolixizumab in patients with generalised myasthenia gravis (MycarinG): a randomised, double-blind, placebo-controlled, adaptive phase 3 study. https://doi.org/10.1016/S1474-4422(23)00077-7