Alnylam的RNA干扰药物Givlaari作为欧盟首例治疗急性肝卟啉症的药物，获得了CHMP的积极评价
2020-02-02 不详 MedSci原创
Alnylam Pharmaceuticals的RNAi治疗药物Givlaari（givosiran），获得欧洲药品管理局的人用药品管理委员会（CHMP）的积极意见，用于治疗12岁以上的成人和青少年的急性肝卟啉症（AHP）。监管机构表示，如果Alnylam的申请得到批准，该靶向氨基乙酰丙酸合酶1的RNAi药物将成为欧盟中针对AHP的首个治疗药物。
Alnylam Pharmaceuticals的RNAi治疗药物Givlaari（givosiran），获得欧洲药品管理局的人用药品管理委员会（CHMP）的积极意见，用于治疗12岁以上的成人和青少年的急性肝卟啉症（AHP）。监管机构表示，如果Alnylam的申请得到批准，该靶向氨基乙酰丙酸合酶1的RNAi药物将成为欧盟中针对AHP的首个治疗药物。
CHMP的积极意见得到了III期ENVISION试验数据的支持，该试验招募了94名AHP患者，他们在过去六个月中至少经历了两次发作。结果显示，与安慰剂相比，Givlaari可使复合年化发作率平均降低74％，并且还减少了疼痛。但是，研究中的治疗引起了一些安全问题，包括潜在的慢性肾脏疾病和肝酶升高。
欧盟监管机构正在对Givosiran进行加速评估，该药物用于治疗AHP先前也曾获得PRIME和孤儿药的称号。Givlaari 最近在美国被批准用于治疗患有AHP的成年人，该产品的年度标价为575000美元，折价后为每年442000美元。
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