额颞痴呆治疗获迎曙光!实验性基因疗法PR006

2020-07-28 Allan MedSci原创

Prevail是一家致力于神经退行性疾病基因疗法的生物技术公司,Prevail今日宣布,美国专利商标局(USPTO)于2020年6月23日发布了一份专利号为10689625的美国专利。

Prevail是一家致力于神经退行性疾病基因疗法的生物技术公司,Prevail今日宣布,美国专利商标局(USPTO)于2020年6月23日发布了一份专利号为10689625的美国专利,涉及PR006的AAV载体。PR006是Prevail的实验性基因疗法,用于治疗具有GRN突变的额颞痴呆患者(FTD-GRN)。

PR006正在开发为一种潜在的一次性基因疗法,用于FTD-GRN,这是一种由GRN基因突变引起的渐进性神经退行性疾病,该突变会降低颗粒蛋白原的产生,颗粒蛋白是溶酶体功能、神经元存活和正常小胶质细胞活动的关键蛋白。前颗粒蛋白缺乏会导致溶酶体功能障碍、无效的蛋白质降解和神经炎症,并最终导致神经变性和死亡。

Prevail兼首席执行官Asa Abeliovich博士说:“FTD-GRN是一种破坏性疾病,尚无可改善疾病的治疗选择”。今年3月,Prevail宣布了PR006治疗FTD-GRN的I/II期临床试验取得积极结果,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予PR006快速通道资格。

 

原始出处:

https://www.firstwordpharma.com/node/1743988?tsid=4

作者:Allan



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