Lancet Neurol：奥利索西可改善脊髓性肌萎缩症
2017-04-30 zhangfan MedSci原创
奥利索西可与其他靶向药物联用用于脊髓性肌萎缩症患者的治疗
脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种进行性运动神经元疾病，导致运动功能丧失和寿命缩短，目前尚无有效的根治手段。近日研究人员考察了奥利索西对2型或非卧床3型SMA患者的安全性和疗效。
这是一项随机、双盲、安慰剂对照II期研究，参与者为3-25岁的，基因证实的2型或非卧床3型SMA患者，随机接受10毫克/公斤每天的奥利索西液体悬浮液或安慰剂，研究持续24个月。主要终点是患者24个月后功能域1和2的运动功能评估变化(MFM D1+D2)并在意向治疗人群中进行安全性评估。
研究从2010年11月至2013年10月进行，165人参与，其中奥利索西组108人，安慰剂组57人。主要终点评估中，奥利索西组为0.18分，安慰剂组为-1.82分(治疗差异2.00分，96% CI -0.25至4.25， p=0.0676)，奥利索西表现出良好安全性和耐受性，最常见的奥利索西组不良事件为发热（n = 34），咳嗽（n = 32），鼻咽炎（n = 25），呕吐（n = 25）各组有一名患者死亡但与药物无关。
研究表明，奥利索西具有较高的安全性。虽然主要终点差异不显著，但次要终点和敏感性分析表明，奥利索西可保持2型或3型SMA患者24个月内的运动功能。基于这些结果，奥利索西可与其他靶向药物联用用于脊髓性肌萎缩症患者的治疗。
原文出处：
Prof Enrico Bertini et al. Safety and efficacy of olesoxime in patients with type 2 or non-ambulatory type 3 spinal muscular atrophy： a randomised， double-blind， placebo-controlled phase 2 trial. Lancet Neurol. April 28 2017.
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