亚盛医药获得FDA授予第二个孤儿药称号：Bcl-2抑制剂APG-2575治疗华氏巨球蛋白血症
2020-07-16 MedSci原创 MedSci原创
APG-2575是亚盛医药开发的新型口服Bcl-2β抑制剂，通过选择性阻断Bcl-2来恢复癌细胞的正常凋亡，治疗各种血液系统恶性肿瘤。
亚盛医药（Ascentage Pharma）宣布其新型Bcl-2抑制剂APG-2575治疗华氏巨球蛋白血症（WM），获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药称号（ODD）。这是亚盛医药第二次获得FDA授予ODD称号。
关于华氏巨球蛋白血症
WM是一种淋巴细胞性淋巴瘤，特征是淋巴瘤细胞在骨髓的浸润和免疫球蛋白M（IgM）升高。WM作为一种罕见疾病，在美国占所有非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者的比例不到2％。
当前WM疗法局部应答率（VGPR）约20％或更低，大多数患者在初始应答后会经历疾病进展。WM患者诊断时中位年龄为70岁，由于健康状况不佳大多无法接受现有疗法。
关于APG-2575
APG-2575是由Ascentage Pharma开发的新型口服Bcl-2β选择性抑制剂。APG-2575设计用于通过选择性阻断Bcl-2来恢复癌细胞的正常凋亡，从而治疗各种血液系统恶性肿瘤。
自2020年3月以来，该公司已获批在中国、澳大利亚和美国进行APG-2575多项Ib/II期研究，同时正在推进APG-2575在多种血液系统恶性疾病中的临床开发，包括难治性慢性淋巴细胞白血病、小淋巴细胞淋巴瘤、华氏巨球蛋白血症、复发/难治性多发性骨髓瘤和复发/难治性急性髓细胞性白血病。
亚盛董事长兼首席执行官杨大俊博士表示：“ FDA为APG-2575治疗WM授予ODD，标志着该药物在全球开发和商业化中的重要里程碑。ODD的所有政策将支持和帮助我们加速APG-2575的全球临床开发，希望不久后能够使相应的患者受益。”
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