WFH 2020：四年数据显示，A型血友病基因疗法valoctocogene roxaparvovec可持续减少出血
2020-06-18 Allan MedSci原创
长达四年的数据显示，输注实验性基因疗法valoctocogene roxaparvovec后，严重A型血友病患者的出血率显著降低。
制药公司BioMarin近日公布了正在进行的I / II期试验结果，长达四年的数据显示，输注实验性基因疗法valoctocogene roxaparvovec后，严重A型血友病患者的出血率显著降低，VIII因子水平得到改善。
BioMarin首席研究员John Pasi在世界血友病联合会（WFH）峰会上介绍了研究结果。在WFH上展示的研究结果包括6e13 vg / kg队列的四年数据和4e13 vg / kg队列的三年数据。BioMarin指出，所有研究参与者均在基线时患有严重的A型血友病。
6e13 vg / kg队列中的6例患者先前曾接受过VIII因子预防，在用valoctocogene roxaparvovec治疗后的四年中，与输注前的基线相比，累积年平均出血率（ABR）下降了95％，至0.8。在第四年，平均ABR为1.3，而在治疗前一年，平均ABR为16.3。BioMarin指出，在6e13 vg / kg队列的所有7例研究参与者中，86%（6/7）的患者在四年后无出血。
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