作者:杨瑞静
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作者:杨瑞静
2018第七届中国罕见病高峰论坛将于2018年9月14日-16日在上海东方佘山索菲特酒店隆重召开。本次大会由上海四叶草罕见病家庭关爱中心(对外又称:罕见病发展中心,简称CORD)、复旦大学附属儿科医院(国家儿童医学中心)联合主办,主办方将邀请来自国内外罕见病领域的专家学者、临床医生、医药企业、测序机构、政府部门、罕见病组织、患者家庭以及媒体朋友共同参与,预计参会者将超过七百人!罕见病是人类医学面临
国际确认的罕见病有五六千种,约占人类疾病的10%。在种类繁多的罕见病当中,约有80%是由于基因缺陷所导致的。从全球罕见病的发展来看,中国要比美国、加拿大、澳大利亚、法国、日本及巴西等国家要晚很多,在科研、诊治、权益保障、社会宣传等各方面都要薄弱。目前中国罕见病的现状主要有以下几点:一、罕见病医学研究、诊疗水平低下中国最早的有关罕见病的医学法规是在1999年出版的《药品注册管理办法》中提到罕见病
近日,国家药品监督管理局批准依库珠单抗注射液(英文名:Eculizumab Injection)进口注册申请,用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种血细胞表面内源性补体抑制物的获得性造血干细胞克隆性疾病;非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)与遗传性或获得性的补体途径失调相关。PNH和aHUS属于全球罕见
研究人员发现,罕见的神经发育障碍遗传病比先前认为的复杂,Wellcome Sanger研究所的科学家发现,严重的罕见疾病可能受到普通遗传变异的组合影响,而不仅仅是个别罕见突变破坏了某个单基因导致。
全球罕见病药物市场总额达703亿美元。VC投入到罕见病领域的资金额也逐年上升。
国家药品监督管理局近日发布《用于罕见病防治医疗器械注册审查指导原则》
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