Waylivra在欧洲授予有条件的上市许可，治疗家族性家族性高乳糜微粒血症
2019-05-11 不详 MedSci原创
Akcea和Ionis宣布，Waylivra已获得欧洲委员会（EC）的有条件上市许可，用于治疗家族性乳糜微粒血症综合症（FCS）。该批准作为成年患者饮食的辅助手段，用于对饮食和甘油三酯降低疗法反应不足的、处于高风险患胰腺炎，且经过基因证实的FCS患者。
Akcea和Ionis宣布，Waylivra已获得欧洲委员会（EC）的有条件上市许可，用于治疗家族性高乳糜微粒血症（FCS）。该批准作为成年患者饮食的辅助手段，用于对饮食和甘油三酯降低疗法反应不足、处于高风险患胰腺炎，且经过基因证实的FCS患者。
该授权遵循由人用药品委员会（CHMP）提供的积极意见，并基于第三阶段APPROACH研究的结果和正在进行的APPROACH开放标签扩展研究，并得到第三阶段COMPASS研究的结果支持，表明Waylivra在研究期间提供了临床和统计学上有意义的甘油三酯降低。
HEART UK首席执行官表示，该药物是"FCS患者唯一可用的治疗方法，此次批准是全球FCS治疗领域的一个里程碑事件。高甘油三酸酯可导致多种严重和慢性症状，如腹痛和胰腺炎风险增加，这对FCS患者的日常生活有着重大影响。"
FCS是一种极为罕见的使人衰弱的疾病，脂蛋白脂肪酶（LPL）的功能受损，导致显着增加的风险和疾病负担，包括不可预测的和可能致命的急性胰腺炎，以及永久性器官损伤导致的慢性并发症。
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