Blood：基因疗法对Wiskott-Aldrich综合征重度患者的疗效。
2017-07-18 qinqiyun MedSci原创
Wiskott-Aldrich综合征（又称湿疹血小板减少伴免疫缺陷综合征）是一种隐性伴性遗传性疾病，只发生于男性儿童，以血小板减少伴小血小板、湿疹、免疫缺陷、易患自身免疫性疾病和恶性肿瘤为临床特点。
到目前为止，只有造血干细胞移植可有效治疗Wiskott-Aldrich综合征（WAS）。第一次尝试用基因疗法治疗WAS是利用γ逆转录病毒大幅度提高免疫学参数，但因为会在患者中发生很高比例的诱发突变未用于WAS，最终用于急性白血病。最近，一种用最先进的自灭活的慢病毒载体（LV-w1.6 WASp）治疗儿童的疗法获得显着的临床疗效，且没有诱发具有致瘤性的克隆。
本文中，研究人员展示了一位30岁的重度WAS患者病例，其主要症状是皮肤血管炎、炎症性关节病变、间断性多克隆淋巴组织增生和常见慢性肾病，并且需要长期免疫抑制治疗。
降低调理强度后迅速进行转基因阳性的功能性T细胞移植和多克隆扩散，在骨髓和B细胞系中基因标志持续存在长大20个月。该患者可不再依赖免疫抑制和外源性免疫球蛋白支持，血管炎性疾病和炎症前体标志物均有所改善。利用慢病毒的自体基因疗法是治疗合并有重度慢性疾病的WAS成人患者的有效治疗方法，另外还适用于不能接受异体移植的患者。
原始出处：
Emma C.Morris，Thomas Fox，et al.Gene therapy for Wiskott-Aldrich syndrome in a severely affected adult.Blood 2017. https：//doi.org/10.1182/blood-2017-04-777136 .
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作者：qinqiyun
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