Blood：雷帕霉素治疗标准风险的急性GVHD
2019-11-20 QQY MedSci原创
以临床和生物标志物为基础的工具或可识别较低风险的急性移植物抗宿主病(GVHD)人群，使其能够接受新型低强度的治疗。既往数据表明雷帕霉素或可匹敌泼尼松的标准效果。Pidala等人开展一多中心的非盲的随机化II期试验，来评估雷帕霉素对比泼尼松作为标准风险（SR，根据MN GVHD风险评分和Ann Arbor[AA 1/2]生物标志物来定义）的急性GVHD患者的初始治疗第28天时的完全缓解（CR）/部分
中心点：
在标准风险急性GVHD的初始治疗中，雷帕霉素和泼尼松的第28天完全/部分缓解率相近。
雷帕霉素疗法可减少类固醇用量，并可提供更强的免疫抑制中止和改善生活质量。
摘要：
以临床和生物标志物为基础的工具或可识别较低风险的急性移植物抗宿主病(GVHD)人群，使其能够接受新型低强度的治疗。既往数据表明雷帕霉素或可匹敌泼尼松的标准效果。
Pidala等人开展一多中心的非盲的随机化II期试验，来评估雷帕霉素对比泼尼松作为标准风险（SR，根据MN GVHD风险评分和Ann Arbor[AA 1/2]生物标志物来定义）的急性GVHD患者的初始治疗第28天时的完全缓解（CR）/部分缓解（PR）率。
共招募了127位MN-SR患者被随机分组（1：1），其中122位为AA 1/2（雷帕霉素组58位，泼尼松组64位）。此外，有4位患者为AA3，1位AA状态不明。雷帕霉素组和泼尼松组第28天时的CR/PR率相近（64.8% vs 73%）。泼尼松的剂量≤0.25mg/kg/日时，雷帕霉素的28天CR/PR率明显高于泼尼松的（66.7% vs 31.7%，p<0.001）。在类固醇难治性急性GVHD、无病生存期、复发、非复发死亡率或总生存方面未发现差异。雷帕霉素与类固醇暴露减少和高血糖、2-3级感染减少、免疫抑制中断提高和患者的生活质量提高、以及血栓性微血管病变的风险增加有关。
综上所述，对于临床和生物标志物为基础的标准急性GVHD患者，雷帕霉素表现出与强的松类似的总体初始治疗效果。此外，雷帕霉素疗法可减少类固醇暴露和相关毒性，不危及长期生存预后，并可改善患者的生活质量。
原始出处：
Joseph Pidala， et al.Randomized Multicenter Trial of Sirolimus vs. Prednisone as Initial Therapy for Standard Risk Acute GVHD： BMT CTN 1501.Blood.2019003125.https：//doi.org/10.1182/blood.2019003125
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翻译的啥呀，能不能认真点
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好好好好好好
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