勃林格殷格翰开展全球合作开发新型基因疗法治疗囊性纤维化
2018-08-06 MedSci MedSci原创
勃林格殷格翰与英国囊性纤维化基因疗法联盟（GTC）、帝国创新和牛津生物医学（OXB）宣布进行全球合作，为囊性纤维化（CF）患者开发一线长期疗法。
勃林格殷格翰与英国囊性纤维化基因疗法联盟（GTC）、帝国创新和牛津生物医学（OXB）宣布进行全球合作，为囊性纤维化（CF）患者开发一线长期疗法。
囊性纤维化是一种遗传性疾病，会导致持续的肺部感染，随着时间发展通常会限制患者的呼吸能力。在囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）的基因中有超过2000个已知突变，其中许多已经被证明可引起囊性纤维化的发生。现有的以及正在开发的治疗方法只能减缓疾病的进展。因此CF往往伴随着相当高的发病率，死亡率和高治疗负担。
该合作专注于开发复制缺陷型慢病毒载体的吸入制剂，将健康CFTR基因的插入到患者的肺细胞中。该方法已证明具有高基因转染效率，并提供重复给药以维持治疗效果。基因疗法也是迄今为止唯一可以解决所有CFTR基因突变的治疗方法。
英国囊性纤维化基因治疗联盟协调员Eric Alton教授说："过去17年来，GTC一直在验证基因治疗是否可以成为CF患者的临床可行选择。从一开始，我们就专注于这个领域，不断完善。现在，我们利用在非病毒基因治疗经验开发了一种新的基于病毒载体的产品。GTC认为，这次的合作将为CF患者提供基因治疗作为常规临床实践。无论其突变状态如何，并且在适当的时候既能预防肺部疾病，又能治疗既定问题。 "
勃林格殷格翰已经获得授权开发、生产、注册和商业化这种基于慢病毒载体的基因疗法用于治疗囊性纤维化。财务条款尚未披露。在此期间，合作伙伴将密切合作共同开发这一创新方法。
勃林格殷格翰在一份声明中表示，此次合作开发的囊性纤维化基因疗法"汇集了学术领域在开发CF基因治疗方面的专业知识， OXB在制造慢病毒载体治疗方面的专长，以及勃林格殷格翰在药物发现和新型突破性治疗药物临床开发方面的领先能力"。
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