Blood:治疗戈谢病再也不需要静脉注射了,口服酒石酸盐就可以
2017-04-28 MedSci MedSci原创
美国食品和药物管理局(FDA)于2014年9月批准了口服神经酰胺类似物的Eliglustat(酒石酸盐),用于治疗成人戈谢病患者。Cox等的报道的为期4年的跟踪研究,是迄今为止最大的使用Eliglustat(酒石酸盐)治疗戈谢病的随机临床试验。观察结果显示,4患者切换到使用Eliglustat(酒石酸盐)在4年内仍旧能够稳定各项生物体征,表明其药物的真正的有效作用。
作者:MedSci
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