Am J Hematol:Eliglustat长期治疗成人1型戈谢病的结局如何?
2017-08-21 MedSci MedSci原创
戈谢病发生在不能产生足够的葡糖脑苷脂酶的人中,该酶缺乏引起在脾,肝和骨髓收集脂肪物质。戈谢病的主要体征包括肝和脾肿大,低红细胞计数(贫血),低血小板计数和骨问题。酶替代疗法(ERT)是戈谢病的标准治疗方案,患者需终身定期(每2周注射一次)接受静脉输注。Eliglustat,是一种口服酶作用物还原疗法,在戈谢病1型患者中,该药物显示通过抑制形成脂肪物质代谢过程慢下脂肪物质的生成;适用于肝脏药物代谢酶
作者:MedSci
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