Blood:Daratumumab单药疗法用于淀粉样变患者的疗效和安全性

2020-03-01 QQY MedSci原创

中心点:Daratumumab单药治疗在以前治疗的AL患者中引起了深刻和快速的血液反应,具有良好的安全性。非常好的部分缓解或更好的患者采用Daratumumab单药治疗6个月可获得持久的缓解。摘要:Daratumumab(达雷木单抗)是一种靶向CD38的单克隆抗体,CD38是一种在多发性骨髓瘤和轻链淀粉样变患者的浆细胞中普遍表达的抗原。Roussel等研究人员开展了一个前瞻性的多中心的2期试验,研

中心点:

Daratumumab单药治疗在以前治疗的AL患者中引起了深刻和快速的血液反应,具有良好的安全性。

非常好的部分缓解或更好的患者采用Daratumumab单药治疗6个月可获得持久的缓解。

摘要:

Daratumumab(达雷木单抗)是一种靶向CD38的单克隆抗体,CD38是一种在多发性骨髓瘤和轻链淀粉样变患者的浆细胞中普遍表达的抗原。Roussel等研究人员开展了一个前瞻性的多中心的2期试验,研究Daratumumab单药疗法用于AL的效果。

2016年9月-2018年4月,该研究从15个中心共招募了40位既往治疗过的AL患者,其中部分患者的游离轻链(dFLC)> 50 mg/L。患者接受了6个疗程的Daratumumab(IV)、1-2个疗程的QW和3-6个疗程的Q2W治疗。

患者平均69岁(范围 45-83岁)。26位患者至少有两个器官受累:心脏受累的有24位,肾脏受累的有26位。从确诊到招募入组的中位时间是23个月(IQR: 4-122),既往治疗中位次数为3次(1-5次)。

截止2019年9月,所有患者都终止治疗,其中33位患者接受了计划的6个疗程的治疗。总体上,22位患者获得血液学缓解,19位患者(47.5%)获得非常好的部分缓解(dFLC<40 mg/l)或更好。获得血液学缓解的中位时间为1周。4剂量后还未获得缓解的患者基本上就不会再有应答了。分别有8位和7位患者获得肾脏和心脏缓解。

Daratumumab的耐受性良好,未发生意料之外的副作用事件。中位随访26个月,2年总体存活率为74%(95% CI 62-81)。

总而言之,Daratumumab单药疗法用于既往治疗的AL患者有助于快速获得深度的血液学缓解,而且安全性好。进一步研究Daratumumab联合疗法的研究已获得批准。

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