AVROBIO的慢病毒基因疗法AVR-RD-04治疗胱氨酸症，获得FDA的孤儿药称号
2020-03-10 MedSci原创 MedSci原创
AVROBIO宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已为其基因疗法AVR-RD-04治疗胱氨酸症，授予了孤儿药称号。
AVROBIO宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已为其基因疗法AVR-RD-04治疗胱氨酸症，授予了孤儿药称号。
胱氨酸症是一种罕见的进行性疾病，是由于胱氨酸在溶酶体中积累引起，表现为眼部并发症（例如严重的畏光症）、肌肉萎缩和肾功能衰竭。超过90％未接受治疗的患者在20岁之前需要进行肾脏移植。目前针对胱氨酸症的标准治疗需要患者每天服用数十种药，会导致严重的口臭，却不能阻止疾病的进展。
AVR-RD-04是一种慢病毒载体递送的基因疗法，旨在通过单剂量注射患者自身造血干细胞来阻止或逆转胱氨酸症。在移植到患者体内之前，先收集干细胞并进行基因修饰，以表达功能性胱氨酸酶，这是一种运输蛋白，可减少胱氨酸在细胞内溶酶体中的积累，从而减轻胱氨酸病的症状。
目前该基因疗法正在进行1/2期临床试验，用于评估在胱氨酸症患者中的安全性和有效性。
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