FDA批准UniQure开展亨廷顿病的AAV基因治疗临床试验
2019-01-26 MedSci MedSci原创
美国监管机构已批准基因疗法UniQure公司的AMT-130基因疗法应用于罕见遗传性神经退行性疾病亨廷顿病的1/2期临床试验，目前该公司正计划在下半年招募其第一批受试者。
美国监管机构已批准UniQure公司的AMT-130基因疗法应用于罕见遗传性神经退行性疾病亨廷顿病的1/2期临床试验，目前该公司正计划在下半年招募其第一批受试者。
据估计，美国约有25000人患有亨廷顿氏病，该类患者体内特定的DNA序列，称为亨廷顿基因异常不稳定并引起大脑损伤，进而导致不自主运动（舞蹈病）以及认知和记忆问题。
UniQure表示，AMT-130是第一种基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，将被批准用于亨廷顿氏症的试验。它的1/2期研究将测试该疾病患者中单次递增剂量的AMT-130，旨在测试其安全性和耐受性，并提供一些有效性的初步数据。
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