JACC：阿利昔单抗对纯合子家族性高胆固醇血症患者的疗效研究
2020-07-09 MedSci原创 MedSci原创
纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的特点是低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平异常升高和早期动脉粥样硬化性心血管疾病。本研究旨在评估前蛋白转化酶枯草杆菌素9抑制剂阿利昔单抗对成人HoFH患者低密度脂
纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的特点是低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平异常升高和早期动脉粥样硬化性心血管疾病。本研究旨在评估前蛋白转化酶枯草杆菌素9抑制剂阿利昔单抗对成人HoFH患者低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的降低作用。
本研究将69名纯合子家族性高胆固醇血症患者随机2：1分至阿利昔单抗治疗组和安慰剂对照组。基线水平时，67名患者接受了他汀类药物治疗，安慰剂组的平均基线LDL-C为259.6毫克/分升，阿利昔单抗组为295.0毫克/分升。在第12周，与基线检查相比，LDL-C百分比变化的最小平方平均差为-35.6%（阿利罗库单抗[-26.9%]与安慰剂[8.6%]；p<0.0001）。其他致动脉粥样硬化脂质的降低分别为：载脂蛋白B-29.8%；非高密度脂蛋白胆固醇-32.9%；总胆固醇-26.5%；脂蛋白（a）-28.4%（p<0.0001）。另外，在双盲治疗期间，未报告严重不良事件、永久性停药或因治疗引起的不良事件而死亡。
研究结果显示，对于纯合子家族性高胆固醇血症患者，阿利昔单抗能明显降低患者12周时的低密度脂蛋白胆固醇，安全性较好。
原始出处：
Dirk J. B et al.Efficacy and Safety of Alirocumab in Adults With Homozygous Familial Hypercholesterolemia.JACC.2020 July.
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谢谢梅斯提供这么好的信息，学到很多
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