Bluebirdβ-地中海贫血基因疗法Zynteglo，喜获欧盟有条件的上市许可

2019-06-04 不详 MedSci原创

Bluebirdβ-地中海贫血基因疗法Zynteglo欧盟

Bluebird Bio喜获欧盟委员授予其开创性基因疗法Zynteglo（编码βA-T87Q-珠蛋白基因的自体CD34 +细胞）有条件的上市许可。

Bluebird Bio喜获欧盟委员授予其开创性基因疗法Zynteglo（编码βA-T87Q-珠蛋白基因的自体CD34 +细胞）有条件的上市许可。

作为一次性基因疗法已被批准用于输血依赖性β-地中海贫血（TDT）的12岁及以上患者， 此次有条件的批准是用于治疗中度严重的TDT患者（而不是具有更严重的β0/β0基因型的患者）。

该公司选择首先向欧洲药品管理局提交基因疗法申请而非FDA，主要是归功于EMA的PRIME称号，这是一种快速评估系统，特别专注于中小型制药和生物技术公司的尖端疗法。

该公司尚未披露其价格，但分析师预计其价格将在45万欧元至100万欧元之间（50万美元至112万美元）。这是因为Bluebird认为它可以为β地中海贫血和镰状细胞病例治疗提供成本效益，传统的干细胞移植费用在50万美元到100万美元之间，同时还存在不得不治疗移植物抗宿主病等不良事件的风险。

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