NEJM： Luspatercept治疗骨髓增生异常综合征患者贫血
2020-01-09 MedSci MedSci原创
研究认为，Luspatercept降低了低风险骨髓增生异常综合征患者贫血的严重程度，减少输血次数
对于贫血的低风险骨髓增生异常综合征患者，促红细胞生成素治疗往往无效，需依赖于红细胞输注。Luspatecept是一种结合转化生长因子β超家族配体以减少SMAD2和SMAD3信号传导的重组融合蛋白，II期临床效果显著。
近日研究人员开展III期临床研究，极低风险、低风险或中等风险骨髓增生异常综合征且定期接受红细胞输血的患者，随机接受luspatercept（每公斤体重剂量为1.0-1.75毫克）或安慰剂，每3周一次。研究的主要终点为，无需输血8周及以上。
229名患者参与研究，153名接受luspatercept治疗，76名接受安慰剂治疗。在luspatercept组中有38%的患者无需输血8周或更长时间，而安慰剂组的患者为13%。与安慰剂组相比，luspatercept组的患者达到关键次要终点的比例更高（在第1周至第24周，luspatercept组vs安慰剂组8周及以上无需输血的患者比例为28% vs. 8%；而在第1周至第48周，这一比例上升为33% vs. 12%）。最常见的不良事件包括疲劳、腹泻、乏力、恶心和头晕。
研究认为，Luspatercept降低了低风险骨髓增生异常综合征患者贫血的严重程度，减少输血次数。
原始出处：
Pierre Fenaux et al. Luspatercept in Patients with Lower-Risk Myelodysplastic Syndromes. N Engl J Med， January 9， 2020.
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