JCO：用药剂量改变可以改善AML亚型的临床结果

2015-11-17 赵洲 译 MedSci原创

白血病回顾性研究

占坑

髓核结合因子急性髓细胞白血病(CBF-AML)是一种很出名的细胞遗传亚型，包括inv(16)(p13.1q22)/t(16;16)(p13.1;q22)/CBFB-MYH1和t(8;21)(q22;q22)/RUNX1-RUNX1T1(t(8;21)-AML)。尽管患有t(8;21)-AML的儿童的总生存率近乎90%，但是患者疾病复发的几率很大。无事件率很少达到50%-60%，这表明这一亚型的AML并不比其他亚型的无事件或无疾病生存率更高。为此，德国的研究人员进行了一项回顾性研究，从而探索额外的细胞遗传畸变，cKIT和RAS突变以及治疗因素对儿童t(8;21)-AML的临床影响。


916名患有t(8;21)-AML的儿童被确定存在额外的细胞遗传畸变，228个样本被筛选出存在cKIT和RAS突变。研究人员利用多变量回归模型来评价蒽环类药物、阿糖胞苷以及依托泊苷在治疗期间的相关性。主要终点是获得完全缓解的可能性、累积复发率（CIR），无事件存活率的可能性以及总生存率的可能性。最终共有838名病人被纳入了此次分析，其中92%的患者达到了完全缓解。5年总生存率、无事件生存率以及CIR分别为74%、58%和26%。cKIT突变和RAS突变和结果并没有显著的相关性。染色体臂9q缺失(del[9q]，104人)获得完全缓解的可能性最低。染色体4（+4）获得与更低的CIR和生存率是有关的。阿糖胞苷和依托泊苷的累积剂量分别达到30g和1500mg每平米时，患者有更低的CIR和更好的无事件生存率的可能性。

此次回顾性研究表明，t(8;21)-AML以及额外的del(9q)或者+4或许并不需要被视为风险。t(8;21)-AML患者可以通过药物剂量的调整来获得更好的收益。

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作者：赵洲 译



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