JAMA子刊：卒中药物依达拉奉治疗“渐冻人”患者安全性可靠而有效性存疑

既往研究表明，依达拉奉对早期肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）患者表现出较好的疗效，可以有效减缓早期肌萎缩侧索硬化病情发展。因此，静脉注射依达拉奉被批准为ALS患者的疾病修饰药物，但疗效证据仅限于MCI186-ALS19研究中显示的短期有益效果。

为了评价在真实的临床环境中，静脉注射依达拉奉治疗ALS患者的长期安全性和有效性，来德国乌尔姆大学神经病学系的专家开展了相关研究，结果发表在JAMA Neurology杂志上。

2017年6月至2020年3月，在与德国运动神经元疾病网络相关的12个ALS学术转诊中心进行了多中心、倾向性评分匹配的队列研究。在筛选的1440名患者中，有738人被纳入倾向性评分匹配。最终分析包括324名ALS患者，患者接受静脉注射依达拉奉加利鲁唑与只注射利鲁唑。

对接受至少1个剂量的静脉注射依达拉奉的患者进行患者特征和系统安全评估。在接受了至少4个治疗周期的患者中，与只接受标准治疗的ALS患者的倾向性评分相匹配，对依达拉奉进行了效果评估。主要结果是疾病的进展，以ALS功能评分表-修订版（ALSSFRS-R）得分的下降来衡量。

结果共有194名患者开始静脉注射依达拉奉治疗；125名（64%）为男性，中位年龄为57.5岁（IQR，50.7-63.8岁）。116名接受依达拉奉治疗的患者在中位为期13.9个月（IQR，8.9-13.9个月）的病程中疾病没有进展，这与接受标准治疗中位为期11.2个月（IQR，6.4-20.0个月）的患者没有差异（ALSFRS-R点数/月，-0.91 [95% CI，-0.69至-1.07] vs -0.85 [95% CI，-0.66至-0.99] ；P=0.37）。

随访期间，两组ALSSFRS-R得分差异

在生存概率、通气时间和疾病进展变化等次要终点中没有观察到明显差异。同样，在EFAS和非EFAS亚组中，接受依达拉奉治疗的患者和匹配患者之间的结果也没有差异。

结果显示，尽管ALS患者的长期静脉注射依达拉奉治疗耐受性良好，但它与任何疾病修饰的益处无关。与单纯的标准治疗相比，静脉注射依达拉奉可能不能提供临床相关的额外益处。

参考文献：

Safety and Effectiveness of Long-term Intravenous Administration of Edaravone for Treatment of Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis. JAMA Neurol. Published online January 10, 2022. doi:10.1001/jamaneurol.2021.4893