15年来法布里病新药Galafold获FDA加速批准
2018-08-11 MedSci MedSci原创
Amicus Therapeutics于本周五宣布，其Galafold（migalastat）获得FDA加速批准用于治疗成年适应性半乳糖苷酶α基因变异法布里病患者。
Amicus Therapeutics于本周五宣布，其Galafold（migalastat）获得FDA加速批准用于治疗成年适应性半乳糖苷酶α基因变异法布里病患者。
法布里病（Fabry disease）是一种罕见的X连锁遗传性疾病，缺陷基因位于X染色体长臂上。该病是由于α-半乳糖甘酶基因缺陷，造成溶酶体内酰基鞘鞍醇三己糖堆积，进而引发心脏、肾脏、脑血管及神经病变。
Galafold是一种口服、小分子药物，在细胞合成α-半乳糖苷酶A（alpha-gal A）酶时对其进行结合，帮助其正确折叠，改善其功能。Galafold的获得FDA的加速批准是根据研究011的数据。研究结果表明，与安慰剂相比，Galafold显著降低了肾间质毛细血管球蛋白神经酰胺水平。
该制药商还表示Galafold作为第一种口服法布里病成年患者的药物，将立即用于治疗，并在接下来的几天内开始运送到有限的分销网络。Amicus首席执行官John Crowley表示："FDA的批准对美国法布里病患者来说是一个革命性时刻，这是15年来首个获批的新治疗方案。"
FDA在去年7月审查来自Amicus的Galafold新药申请，之前曾拒绝批准该药物制造商要求加速批准该药物的请求，同时要求进一步研究。但目前该治疗已获得FDA的快速指定和优先审查。目前该药物已经于5月在日本上市。
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