Future Oncol：开发和验证算法的确定线治疗多发性骨髓瘤使用真实世界的数据

在过去十年中，新的多发性骨髓瘤(MM)疗法已获批准，目前已成为大多数国家综合癌症网络推荐的诱导和维持疗法的一部分，MM的联合用药取决于疾病状态和以前的治疗方案(LOT)。利用电子健康数据库进行的研究提高了我们对治疗的实际应用和有效性的理解。

然而，由于缺乏治疗意图（诱导治疗vs维持治疗）或治疗结果的信息，它们在肿瘤学研究中的应用往往受到限制。而识别药物的算法（一组决策规则）可以在这里提供帮助。因此，国外一研究团队测试了一种现有的算法，用于识别给MM患者的“治疗线”(LOT)。每个LOT包括一种或多种MM药物，还开发并测试了一种新的“维持疗法”算法。

图1：研究流程图

这项研究使用了HenryFordhealth公司(美国密歇根州)2006-2017年新诊断为MM的成年人的可用电子健康数据。通过图表回顾验证了算法在该种群中的性能。与以往的肿瘤研究一样，阳性预测值(PPV)≥75%即为良好表现。

表1 在LOT1(任何方案)中使用该算法确定的药物，并通过临床医生对非结构化药物进行综述

结果提示，鉴别LOT1(N=133)的准确率为85.0%。对于最常见的方案，准确率为92.5~97.7%，PPV为80.6~93.8%，敏感性为88.2~89.3%，特异性为94.3~99.1%。随着样本容量的减少，算法性能在随后的批次中下降。只有19.5%的患者在LOT1期接受维持治疗。鉴别维持治疗的准确率为85.7%;最常用维持疗法的PPV为73.3%。

研究结果表明，本文描述的用于识别用于诱导和/或维护的LOT1MM方案的算法可以用于告知未来需要识别LOT的真实世界的证据生成。常用方案的疗效最好，且无论采用何种SCT，其疗效都相对一致。与其他扩展EHR数据使用的算法开发实例一样，未来的验证工作应考虑其他数据源，以及在研究团队的研究期间之后批准/采用用于MM的药物和方案。他们还应该考虑考虑潜在患者水平的异质性/非典型组合的修改，这可能会使算法更好地识别LOT2和后续LOT2中抗mm治疗(诱导和维持)的使用.

原始出处：

Ailawadhi S, Romanus D, Shah S, et al. Development and validation of algorithms for identifying lines of therapy in multiple myeloma using real-world data. Future Oncol. Published online January 17, 2024. doi:10.2217/fon-2023-0696