Lancet haematol:Enasidenib治疗IDH2突变型骨髓增生异常综合征
2020-03-08 QQY MedSci原创
约5%的骨髓增生异常综合征患者携带IDH2突变。突变型IDH2蛋白的新生活性导致DNA和组蛋白高甲基化,导致造血分化受阻。Enasidenib,一种突变型IDH2蛋白的抑制剂,可诱导IDH2突变型复发
本研究是一个多中心的开放性1-2期AG221-C-001试验,招募年满18岁的携带IDH2突变的复发性/难治性晚期恶性血液肿瘤患者。予以Enasidenib口服治疗,60-300mg/日,28天一疗程。主要预后为Enasidenib的安全性和活性。
2014年2月18日-2015年9月1日,共招募了17位患者(中位年龄67.0岁[iqr 60.5-73.0])。截止2018年10月1日,中位随访了11.0个月(IQR 6.8-23.0),所有患者均终止Enasidenib治疗,中位治疗了3个疗程(2-15)。起始时,3位(18%)患者在同种异体干细胞移植后复发,13位(76%)患者既往接受过低甲基化药物治疗,10位(59%)至少进行过2次治疗。无剂量耐受性毒性。最常见的需紧急治疗的不良反应有腹泻和恶心(各9例[53%])。最常见的3-4级需紧急治疗的不良反应有间胆红素血症(6例[35%])、肺炎(5例[29%])和血小板减少(4例[24%])。发生于超过一人的重度需紧急治疗的不良反应有肺炎、肿瘤溶解综合征、败血症、房颤、间胆红素血症、脑出血和精神状态改变。无治疗相关死亡。9位患者获得整体缓解(53%),缓解持续中位时间为9.2个月。既往采用低甲基化制剂治疗的13位患者中有6位(46%)产生反应。中位总体存活期为16.9个月,中位无事件存活期为11.0个月。
Enasidenib普遍耐受良好,可诱导IDH2突变型骨髓增生异常综合征患者缓解,包括既往接受过低甲基化制剂治疗的患者。对骨髓增生异常综合征检测IDH2对鉴别可从Enasidenib疗法中获益的患者,包括那些既往传统治疗不成功的患者。
原始出处:
Eytan M Stein, et al.Enasidenib in patients with mutant IDH2 myelodysplastic syndromes: a phase 1 subgroup analysis of the multicentre, AG221-C-001 trial.The Lancet Haematology. March 05, 2020.
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