Clin Exp Med ：在真实世界中对严重再生障碍性贫血患者中长期使用艾曲波帕的研究

艾曲波帕（EPAG）可以提高由抗胸腺细胞免疫球蛋白（ATG）和环孢菌素组成的免疫抑制治疗（IST）对重度再生障碍性贫血（SAA）患者的疗效。这项研究探讨了SAA患者是否可以从连续使用EPAG超过6个月中受益。

74例初治的中国SAA患者接受基于兔ATG的IST加EPAG治疗6个月。6个月时未达到完全缓解（CR）的患者再接受EPAG治疗6个月。在IST后1、3、6和12个月，累积缓解率分别为31%、61%、82%和90%，累积CR率分别为0、14%、27%和45%。

表1 IST术后6 ~ 12个月疗效的单因素和多因素分析

图2 所有缓解和完全缓解发生在6个月和12个月。A 93%和98%的缓解分别发生在6个月和12个月内。B 53%和83%的完全缓解分别发生在6个月和12个月之内

图3 与PR和NR患者相比，CR患者的2年累计无事件生存率较高(97% vs. 45%)。

累积效应曲线显示，93%和53%的缓解和CR发生在6个月内，98%和83%的缓解和CR发生在12个月内。37% 的患者（30 例中的 11 例）在 6 个月时持续暴露于 EPAG 时部分缓解 （PR），在延长的中位时间的 3 （1-5） 个月内改善为 CR。6名6个月时失败的患者继续使用EPAG。三名患者表现出改善的反应，中位时间延长至6（1-6）个月。对于 PR 或未缓解的患者，继续使用 EPAG 的患者的 2 年无事件生存期 （EFS） 更好（89% vs 49%，P = 0.006）。

表2 用单因素和多因素分析2年无事件生存率的相关因素

图4 在PR和NR患者中，6个月后持续给予EPAG的患者2年累计无事件生存期明显改善6个月

总的来说，研究认为，由于EPAG加IST的疗效主要发生在6个月内，因此足够剂量的EPAG使用至少6个月是有必要的。PR或NR患者在6个月时持续使用EPAG不仅可以改善血液学反应，还可以改善EFS。对于6个月后仍无疗效的患者，HSCT挽救性治疗是有价值的选择。

原始出处：

Li R, Wang N, Chai X, Yang L, Liu K, He H, Lin S, Yang Y, Jia J, Zhang D, Gong Y, Shi J, He G, Li J. Prolonged use of eltrombopag in patients with severe aplastic anemia in the real world. Clin Exp Med. 2023 Jan 16. doi: 10.1007/s10238-023-00989-3. Epub ahead of print. PMID: 36645546.