Curr Med Sci：一种治疗自身抗体患儿极重度再生障碍性贫血的新型免疫抑制疗法

目前，许多极重度再生障碍性贫血 (VSAA) 患者由于治疗费用高昂，无法接受造血干细胞移植 (HSCT) 或标准免疫抑制治疗 (IST)，兄弟姐妹捐赠者短缺，缺乏支持HSCT的资源。此外，一些自身抗体的VSAA患者在最初诊断时没有危及生命的感染或出血。考虑到疾病状况，经济和其他因素，本研究设计了一种新的相对温和的治疗策略: 环孢菌素a加脉冲大剂量泼尼松 (CsA HDP)。

图1： IST (CsA+HDP)治疗极重度再生障碍性贫血患者总生存期

图2：IST (CsA+HDP)治疗极重度再生障碍性贫血患者无失败生存期

研究回顾性分析了2017年8月至2019年8月在我院接受CsA + HDP治疗的11例VSAA患者。这些患者的中位随访时间为24。9个月。总体应答率为54。5% (6/11) 在IST启动后六个月和81。截止日期为8% (9/11)。在最后一次随访中，五名患者达到了完全缓解，四名患者达到了部分缓解的标准。应答者的中位反应时间为110天。由于CsA HDP效果不佳或寻找合适的移植供体，三名患者接受了HSCT。在这些患者中没有发现复发和克隆进化。估计的3年总生存率和3年无失败生存率为100。0% 和72。分别为7%。此外，结果显示，大多数患者对环孢素-泼尼松相关毒性反应轻微且耐受性良好。

表1：患者预后及不良反应

总的来说，无论是HSCT、标准IST还是其他治疗方法，AA尤其是VSAA的治疗都是一个长期、复杂和消耗的过程。在临床实践中，患者有时因经济困难放弃治疗，导致预后不良。考虑到疗效、安全性及不良反应小，CsA+HDP方案可能为无法及时接受MFDHSCT及标准IST的患者提供新的选择。

原始出处：

Wang ZJ, Chen HB, Zhou F, Yu H, Wu XY, Shen YQ, Qiu YN, Jin RM. A New Immunosuppressive Therapy for Very Severe Aplastic Anemia in Children with Autoantibodies. Curr Med Sci. 2022 Apr;42(2):379-386. doi: 10.1007/s11596-022-2519-2. Epub 2022 Mar 8. PMID: 35258748.