AAIC 2020：II期临床证实重组GM-CSF对阿尔茨海默氏症有治疗潜力
2020-08-06 MedSci原创 MedSci原创
“这些发现提示sargramostim很可能作为逆转脑淀粉样蛋白病和认知障碍的一种新型疗法。”
在2020年阿尔茨海默氏症协会国际会议（AAIC）线上会议上的一项研究显示，重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）沙格司亭（Sargramostim）显示出治疗阿尔茨海默氏症的潜力。
图片来源：http://www.wikidoc.org/index.php/Sargramostim
2期双盲试验结果表明，随机接受每日皮下注射 sargramostim 250 mcg/m2的患者，其平均最低精神状态检查（MMSE）得分较基线水平有所改善（P = .0074）。随机分组使用sargramostim的患者与随机分组使用安慰剂的患者相比，MMSE评分也有改善（P = .037）。
与安慰剂相比，sargramostim对MMSE的改善，在治疗结束后第45天的首次随访中得以保持（P = .0272）。
临床和影像学分析显示无药物相关的严重不良事件，包括与淀粉样蛋白有关的影像学异常。
研究中的患者年龄在55至85岁之间（n = 40），患有轻度至中度的阿尔茨海默氏病（MMSE，10-26），并且接受了稳定治疗（胆碱酯酶抑制剂/美金刚）至少2个月。
科罗拉多大学阿尔茨海默氏症认知中心的医学博士Huntington Potter对接受造血细胞移植治疗癌症患者的认知研究进行了回顾性分析。在接受集落刺激因子刺激恢复免疫系统功能的患者中，研究者发现，与单独接受非格司亭的患者相比，接受sargramostim联合非格司亭的患者的认知功能显着改善。
作者表示：“这些发现提示sargramostim很可能作为逆转脑淀粉样蛋白病和认知障碍的一种新型疗法。”
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