Lancet oncol：肌萎缩侧索硬化症患者预后的预测模型
2018-03-27 MedSci MedSci原创
肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种持续性进展的病史多变的致命性运动神经疾病。现尚无精确的模型可预测该疾病的病程和预后，使得对个体患者的风险评估和咨询、临床试验分层以及进行干预的时机均复杂化。现有研究人员尝试弥补这一空白。Henk-Jan Westeneng等人从多个国家的14个专业ALS中心（每一个来源作为一个队列）获得相关患者资料。所有患者在排除其他疾病后确诊ALS，并根据修订版El Escori
肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种持续性进展的病史多变的致命性运动神经疾病。现尚无精确的模型可预测该疾病的病程和预后，使得对个体患者的风险评估和咨询、临床试验分层以及进行干预的时机均复杂化。现有研究人员尝试弥补这一空白。
Henk-Jan Westeneng等人从多个国家的14个专业ALS中心（每一个来源作为一个队列）获得相关患者资料。所有患者在排除其他疾病后确诊ALS，并根据修订版El Escorial标准予以分类。研究人员对作为综合存活预后的潜在预测指标的16个患者特征进行评估，并在最大的基于人群的数据集上进行反向消除，来确定预测指标。选择在70%以上的样本中出现的预测指标来建立多变量Royston-Parmar模型来预测个体患者的复杂存活预后。
收集了1992年1月1日-2016年9月22日期间的数据，中位随访时间97.5个月（IQR 52.9-168.5）。预测模型纳入8个候选预测指标：是否是从延髓发病（HR 1.71，95% CI 1.63-1.79）、发病年龄（1.03，1.03-1.03）、确诊或疑诊ALS（1.47，1.39-1.55）、诊断延迟（0.52，0.51-0.53）、最大肺活量（HR 0.99，0.99–0.99）、进展率（6.33，5.92-6.76）、额颞叶痴呆（1.34，1.20-1.50）和C9orf72重复扩增的存在（1.45，1.31-1.61）（所有p<0.0001）。模型外部预测精确度的c统计值为0.78（95% CI 0.77-0.80；95% PI 0.74-0.82），标定斜率1.01（95% CI 0.95-1.07；95% PI 0.83-1.18）。该模型用于定义5组从症状开始到复杂存活预后的时间中最明显的中位预测（SE）和观察（SE）时间：极短17.7（0.20）、1.65（0.23）；短25.3（0.06）、25.2（0.35）；中等32.2（0.09）、32.8（0.46）；长43.7（0.21）、44.6（0.74）；极长91.0（1.84）、85.6（1.96）。
Henk-Jan Westeneng等人已开发出一种用于预测无气管造瘘或无创通气不超过23小时的欧洲ALS患者预后的外部预测模型。该模型可应用于个体化患者管理、咨询以及未来临床试验设计，但为了最大限度的提高效应和预防伤害，该模型现仅供医生使用。
原始出处：
Henk-Jan Westeneng，et al.Prognosis for patients with amyotrophic lateral sclerosis： development and validation of a personalised prediction model. The Lancet Oncology. March 26，2018.https：//doi.org/10.1016/S1474-4422(18)30089-9
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