由于定价过高，英国NICE拒绝了BioMarin的Batten疾病治疗药物

2019-02-22 不详 MedSci原创

Battten疾病NICE成本效益

II型神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2），也称为Batten病是由于三肽基肽酶1缺乏引起的蛋白质和脂质在神经元和其他细胞中的异常储存。儿童2岁开始出现癫痫发作、言语下降、活动能力丧失、不自主的肌肉痉挛、进行性痴呆和视力损害等。

II型神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2），也称为Batten病是由于三肽基肽酶1缺乏引起的蛋白质和脂质在神经元和其他细胞中的异常储存。儿童2岁开始出现癫痫发作、言语下降、活动能力丧失、不自主的肌肉痉挛、进行性痴呆和视力损害等。

CLN2目前尚无治愈或延长生命的治疗方法，临床管理局限于症状缓解和支持治疗。Brineura是一种酶替代疗法，通过手术植入的装置注射到大脑内发挥作用。1期和2期临床试验的结果显示，接受Brineura治疗的患者可降低Batten病患病儿童运动和语言功能的下降，但每名患者每年要花费500000英镑（651100美元）被认为并不是物有所值的。

NICE认为Brineura的成本效益远高于通常认为专业化技术可接受的成本效益，因而不能批准Brineura。NICE主任博森补充道："考虑到这种疾病对患有该疾病的儿童以及他们的父母造成的沉重负担，任何有助于改善治疗的药物都会受到欢迎。但是BioMarin公司并未提出可行的解决方案。"

尽管未能在英国推进，该药物在2018年是BioMarin公司的第三大收入，带来了3130万美元收入。

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作者：不详



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