FDA: 遗传性失明或可通过基因治疗
2017-10-13 刘颖 搜狐健康
据CNN报道，美国食品和药物管理局（FDA）咨询委员会10月12日全票通过了一项针对罕见遗传性眼病患者的实验性基因疗法。
开始于婴儿期的RPE65基因突变导致的视网膜营养不良，会导致婴儿严重的视觉障碍。随着病情的发展，患者的周围视力和中心视力逐渐丧失，最终这种疾病会导致失明。
费城Spark Therapeutics股份有限公司生产的疗法Luxturna，现在离FDA批准上市只剩下一步。FDA将在明年1月12日之前作出最后决定，如果被批准，该基因疗法将成为美国第一个用于纠正遗传缺陷的疗法。
一些科学家认为，如果该疗法被批准，就有望打开其他遗传基因组缺陷疾病的治疗方法的大门。
来自纽约长岛的Angelina Gatt 2013年参加了该疗法的临床试验。目前，她已经可以独立生活，不需要学校再给她配备生活助理。她说：“我最大的梦想就是当一个普通人，现在我可以做其他所有人都可以做的事情，也可以享受同样多的乐趣。”
作者：刘颖
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谢谢分享.很好
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谢谢分享.学习了
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