基因治疗有望在复发性脑肿瘤治疗中发挥作用
2017-10-29 MedSci MedSci原创
由莱尔法国神经外科主任和明尼苏达大学医学院神经外科系主任Clark Chen，MD博士领导的Ⅰ期临床试验的新数据显示，超过四分之一的复发性高级别胶质瘤患者 （一种脑癌）在治疗后三年后仍然活着。"鉴于这种疾病的致命性，在复发环境中很少有三年生存率，值得注意的是，在一系列患者中可以看到生存获益，而不仅限于具有特定遗传突变的患者。"Chen说。"这一发现表明，许多患者可以从这种治疗中获益。"正如Chen
由莱尔法国神经外科主任和明尼苏达大学医学院神经外科系主任Clark Chen，MD博士领导的Ⅰ期临床试验的新数据显示，超过四分之一的复发性高级别胶质瘤患者 （一种脑癌）在治疗后三年后仍然活着。
"鉴于这种疾病的致命性，在复发环境中很少有三年生存率，值得注意的是，在一系列患者中可以看到生存获益，而不仅限于具有特定遗传突变的患者。"Chen说。"这一发现表明，许多患者可以从这种治疗中获益。"
正如Chen在AACR-NCI-EORTC国际分子靶标和癌症治疗会议上所解释的那样，参与临床试验的56例患者的治疗分两步。首先，给患者注射Toca 511，它是一种试验性逆转录病毒载体，是基于细胞分裂时基因组整合的载体，倾向于感染肿瘤细胞和附近免疫细胞。一旦进入癌细胞，病毒就会产生一种酶的基因，即胞嘧啶脱氨酶(CD)。当病毒开始复制并扩散到其他癌细胞时，它将产生CD。接下来，患者服用一种叫做Toca FC的药物，一种惰性化合物。在癌细胞内，CD将Toca FC转化为抗癌药物5 -氟尿嘧啶，杀死癌细胞。除了破坏癌细胞外，5-氟尿嘧啶杀死某些免疫抑制性髓系细胞，从而提高病人的免疫系统识别和攻击癌细胞。
"我们在这次试验中进行的治疗是针对脑瘤的局部化疗。Toca 511和Toca FC共同将脑瘤转化为一种生产抗癌药物的工厂，同时通过一系列机制激活免疫系统，这些机制共同作用于癌症。"Chen说。
Chen博士还指出，5名患者完全缓解，持续应答中位数时间至少为35.7个月。在23名患者的一个亚组内，另有5名患者疾病稳定，使得从Toca 511获益的患者数量达到10名（占经过Toca 511治疗的患者的43.4％）。
据Chen说，这次试验的平均生存期是历史数据的两倍。在亚组中，平均存活时间为14.4个月，而历史对照则为8个月。
他说："脑癌是最致命的癌症之一，迫切需要找到有效的治疗方法。"
"每年全球16万人被诊断患有高级胶质瘤，其中包括美国参议员麦凯恩（John McCain），参议员爱德华·肯尼迪（Edward Kennedy）和Beau Biden--表明这种疾病的治疗方法需求很大。在Toca 511研究中产生的数据为脑癌患者及其家属提供了希望。"
这项研究是单臂试验，没有对照组，这是一个限制。"正在进行的随机II/III期临床试验将有助于对I期研究中所报道的有前景的安全性和有效性结果进行证实。"Chen指出。
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