Autolus的快速解离型CAR-T细胞疗法治疗急性淋巴细胞白血病，获FDA孤儿药物指定
2019-11-06 不详 MedSci原创
Autolus Therapeutics宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其下一代程序化T细胞疗法AUTO1的孤儿药指定，用于治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）患者。
根据美国国立卫生研究院国家癌症研究所的数据，2019年将有5930例ALL新增病例和1500例相关死亡，大约60％的病例年龄小于20岁。当骨髓产生过多的不成熟淋巴细胞（一种白细胞）时，就会发生ALL。尽管对化疗的反应率很高，但只有30-40％的ALL成人患者可以实现长期缓解。类似地，儿科患者通常对一线治疗（联合化疗）反应良好，但总的患者中有10％至20％的患者具有化疗耐药性现象，导致高危复发或难治性ALL患者的未满足需求显着。
Autolus董事长兼首席执行官Christian Itin博士说："我们很高兴收到用于急性淋巴细胞白血病的AUTO1孤儿药指定。目前的数据证实了AUTO1强大的缓解率，出色的CAR-T细胞扩增和持久性，却未诱导出严重的细胞因子风暴。"
AUTO1是一种CD19 CAR-T细胞研究性疗法，旨在克服与目前CD19 CAR-T细胞疗法相比安全性方面的局限性，同时保持相似的疗效水平。设计为具有快速的靶结合解离速率，以最大程度地减少程序化T细胞的过度活化，因此AUTO1可以降低毒性并且不易发生T细胞衰竭，这可以增强持久性并提高杀伤T细胞的能力。
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