新的酶替代疗法治疗儿童和成人罕见的遗传性α-甘露糖苷缺乏症

2018-01-28 MedSci MedSci原创

α-甘露糖苷缺乏症酶替代疗法Lamzede

2018年1月26日，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）建议为Lamzede（velmanase alfa）授予上市许可，Lamzede作为一种长期酶替代疗法可用于治疗成人、青少年及儿童的轻度至中度形式的α-甘露糖苷缺乏症。

2018年1月26日，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）建议为Lamzede（velmanase alfa）授予上市许可，Lamzede作为一种长期酶替代疗法可用于治疗成人、青少年及儿童的轻度至中度形式的α-甘露糖苷缺乏症。

α-甘露糖苷缺乏症是一种罕见性遗传性酶代谢障碍，患者身体的许多器官和组织中富集了甘露糖的低聚糖从而引起细胞损伤。受此病影响的患者可能有智力障碍，肝脾肿大，面部特征和骨骼异常。α-甘露糖苷缺乏症的症状范围从轻度、中度到重度。重度患儿的生存期通产不会超过童年时期，而那些受轻度疾病影响的个体则可以存活到成年期。作为一种罕见病，据估计全世界大约有50万至1百万人患有这种疾病。

Lamzede是一种重组人α-甘露糖苷酶，作为静脉内酶替代疗法（ERT）用于治疗α-甘露糖苷缺乏症。 治疗目的是将该药物注入血液内，以取代体内缺乏酶的功能。 ERT旨在使身体中的寡糖水平正常化，以防止疾病的发展，并改善患者的生存状况。然而，Lamzede不能穿过血脑屏障，因此该药物预计不会影响疾病的神经方面。 

原始出处：

http://www.firstwordpharma.com/node/1539240?tsid=4#axzz55NkMXJoh

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