JAMA：造血干细胞移植不适合用于治疗难治性克罗恩病
2015-12-16 崔倩 译 MedSci原创
病例报告和一系列的建议造血干细胞移植（HSCT）可能有利于一些克罗恩病患者。
病例报告和一系列的建议指出，造血干细胞移植（HSCT）可能有利于一些克罗恩病患者。
该研究的目的是评估HSCT对难治性克罗恩病的效果。
该平行、随机试验在2007年7月和2011年9月之间在欧洲11个移植中心进行，随访至2013年3月。患者年龄在18〜50岁，由于患有难治克罗恩病生活质量受损不适合手术治疗，尽管通过治疗3个或更多的免疫抑制或生物制剂和皮质类固醇治疗。
所有患者接受干细胞动员后被1：1随机化分配接受免疫净化疗法和造血干细胞移植（n=23）或对照（造血干细胞移植延期1年[n=22]）。所有患者根据被给予标准克罗恩病的治疗。
主要结果是1年时持续缓解病情，复合主要终点包括临床缓解（克罗恩病活动指数（CDAI）<150[范围，0-600]），在过去至少3个月没有使用糖皮质激素或免疫抑制剂或生物药品，在胃肠（GI）道没有内窥镜或放射活性（侵蚀）。二次结果是主要复合终点的各个组成部分和疾病活动的其他措施，实验室结果，生命和功能状态，及胃肠道的成像质量。
23例患者接受了HSCT，22例接受标准克罗恩病的治疗（对照组）。持续疾病缓解HSCT组出现2例患者（8.7％） vs 对照患者1例（4.5％）（绝对差异，4.2％；[95％Cl，-14.2％至22.6％]P=0.60）。 接受HSCT的14例患者（61％） vs 对照组5例患者（23％）至少3个月停止免疫抑制或生物制剂或皮质类固醇（差异，38.1％[95％Cl，9.3％至59.3％]；P=0.01 ）。10 vs 2例患者在最后评估中出现CDAI低于150（缓解期），8（34.8％） vs 2（9.1％）例患者在3个月或以上（差异，25.7％[95％Cl，1.1％，47.1％]；P=0.052）。8例（34.8％） vs 2例（9.1％）患者在最后的评估中内镜检查和放射学上被判定无活动性病变（差异，25.7％[95％Cl，1.1％，47.1％]；P =0.054）。HSCT组发生76例严重不良事件，对照组发生38例。一名患者接受造血干细胞移植时死亡。
在成年难治克罗恩病不适于手术生活质量受损的患者中，HSCT，与传统治疗相比，对于1年中持续疾病缓解没有统计学显著改善，并且毒性显著。这些研究结果不支持普遍使用HSCT用于治疗难治性克罗恩病。
原始出处：
Christopher J. Hawkey,Matthieu Allez,Miranda M. Clark,Autologous Hematopoetic Stem Cell Transplantation for Refractory Crohn Disease,JAMA,2015.12.15
作者：崔倩 译
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