MB-102（CD123 CAR T）获得FDA孤儿药物指定用于治疗浆细胞样树突状细胞肿瘤

2018-12-22 MedSci MedSci原创

Mustang Bio是一家专注于开发基于专有嵌合抗原受体工程T细胞（CAR T）技术的新型免疫疗法公司，近日宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准MB-102（CD123 CAR T）获得孤儿药物指定用于治疗浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN），BPDCN是一种罕见且无法治愈的血癌，中位生存期不到18个月，目前尚无标准的疗法。

Mustang Bio是一家专注于开发基于专有嵌合抗原受体工程T细胞（CAR T）技术的新型免疫疗法公司，近日宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准MB-102（CD123 CAR T）获得孤儿药物指定用于治疗浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN），BPDCN是一种罕见且无法治愈的血癌，中位生存期不到18个月，目前尚无标准的疗法。

Mustang的首席医疗官Martina Sersch医学博士说：“我们很高兴获得MB-102的孤儿药指定，这个重要的里程碑将为Mustang提供额外的市场独家性和经济效益。我们认为MB-102是BPDCN患者的重要治疗方法。基于2017年12月美国血液学会（ASH）年会提交的第I阶段数据和2018年11月美国癌症研究协会（AACR）肿瘤免疫学和免疫治疗特别会议，我们期望在急性髓性白血病（AML）、BPDCN和高危骨髓增生异常综合征患者中开展多中心I/II期临床试验”。MB-102目前正在一个单一中心进行研究，首次在人体中进行I期剂量递增临床试验，评估复发或难治性AML患者中升高剂量的MB-102的安全性和抗肿瘤活性。

原始出处：

http://www.firstwordpharma.com/node/1612913#axzz5aJrWexZu

本文系梅斯医学（MedSci）原创编译整理，转载需授权！

作者：MedSci

版权声明：
本网站所有注明“来源：梅斯医学”或“来源：MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明“来源：梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，本网所有转载文章系出于传递更多信息之目的，转载内容不代表本站立场。不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言